Одним лейкозом меньше

Гематологи считают, что в их клинической практике началась новая эпоха.
Фото PhotoXPress.ru

Трудно назвать другую область медицины, где успехи были бы столь впечатляющи, как в гематологии. Еще 20 лет назад пациенты с болезнями крови были обречены, а сейчас многие виды лейкозов поддаются излечению. На пути к излечению находится и хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ). Об этом говорили на посвященной ХМЛ Всероссийской научно-практической конференции с международным участием, собравшей ведущих отечественных и зарубежных специалистов в этой области.

ХМЛ возникает в результате генетического сбоя, когда участки двух нормальных хромосом – 9-й и 22-й – сливаются и образуют аномальную, так называемую филадельфийскую, хромосому (названную так, потому что была открыта учеными в Филадельфии). Филадельфийская хромосома препятствует апоптозу (самоликвидации) клеток, закончивших свой жизненный цикл. Патологические клетки активно размножаются и постепенно вытесняют нормальные клетки кроветворения. Таков механизм заболевания. Когда он был установлен, в лабораториях всего мира начался поиск средства, которое остановит повышенное продуцирование костным мозгом поврежденных лейкоцитов.

Таким средством оказалось вещество иматиниба мезилат. Созданное на его основе лекарство стало спасением для больных. Гематологи считают, что в их клинической практике началась новая эпоха, когда они получили в свои руки столь мощную возможность адресной прицельной медикаментозной терапии.

До 60-х годов XX века диагноз заболевания ставили поздно, лечение преимущественно было направлено на облегчение симптоматики. Продолжительность жизни таких больных составляла около года. С 60-х годов благодаря появлению различных видов терапии результаты значительно улучшились, однако пятилетняя выживаемость больных не превышала 60%. С началом нового тысячелетия наступила эра иматиниба, первой молекулярно направленной терапии ХМЛ, при которой пятилетняя выживаемость составила 93%, а само заболевание из неизбежно фатального превратилось в хроническое.

Специалисты выделяют три ступени достижения эффекта. Первая – наступление гематологической ремиссии, нормализации анализа крови и состояния пациента (размера печени, селезенки). Но филадельфийская хромосома остается в клетках. Вторая ступень – наступление цитогенетической ремиссии, когда филадельфийская хромосома в клетках не определяется. Третья ступень – когда в организме при молекулярном исследовании клеток крови, костного мозга не обнаруживается патологический ген.

Применение иматиниба отменило смертный приговор больным. Но не всем: у 30% наблюдается непереносимость этого вещества или устойчивость к нему. В таких ситуациях для сохранения жизни пациентам требуется проведение так называемой второй линии терапии. Для этого с 2007 года используется нилотиниб – вещество, блокирующее передачу сигнала от патологического гена, который заставляет костный мозг производить огромное количество аномальных лейкоцитов. В 2010 году в США и ряде европейских стран, а в августе нынешнего года и в России, нилотиниб одобрен для терапии в первой линии.

Высоко оценил это средство один из ведущих мировых экспертов в области онкогематологических заболеваний профессор Национального университета Ирландии Фрэнсис Джайлс: «Терапия нилотинибом показала себя настолько эффективной, что у части больных полностью перестали определяться генетические маркеры хронического миелолейкоза. Вполне возможно, что по прошествии нескольких лет они смогут отказаться от приема лекарственных препаратов. Это очень важно для больных – иметь возможность достичь настоящего излечения».

Профессор Анна Туркина, ведущий научный сотрудник Гематологического научного центра, рассказала о положении в России. По данным национального регистра, в настоящее время в стране около 6 тыс. больных ХМЛ. Благодаря существующей с 2008 года программе «Семь нозологий» все они получают иматиниб. Но остаются 30%, для которых он неэффективен или они не могут его переносить. Эти больные должны получать современное средство на основе нилотиниба, но приобретение его как препарата второй линии отнесено к ответственности региональных властей. В результате во многих регионах больным отказывают в этом лечении. А болезнь такова, что отсутствие лекарства означает гибель пациента.

Гематологи считают, что больные ХМЛ должны обеспечиваться необходимыми препаратами централизованно. Как подчеркнула профессор Туркина, лечение препаратами второй линии не дороже, чем применение препаратов первой линии. В ряде европейских стран препараты нилотиниба переведены в терапию первой линии, то есть назначаемой больным сразу. Так должно быть и в России. И тянуть с этим нельзя, потому что самое эффективное лечение надо назначать как можно раньше и проводить его без перерывов. Десятилетние наблюдения показывают, что больные переносят такую терапию легко, ведут нормальную жизнь, создают семьи. Возможно, в дальнейшем им вообще не понадобится терапия.

Профессор Джайлс заявил: «Современные средства дают в руки врачей инструмент, с помощью которого можно достичь амбициозной цели, еще недавно казавшейся фантастической, – полного излечения хронического миелолейкоза».